El investigador español Francis Mojica descubrió por casualidad, en 2003, que ciertos microbios de unas salinas de Alicante emplean unas tijeras moleculares para eliminar virus invasores troceando su material genético.
La química estadounidense Jennifer Doudna y la bioquímica francesa Emmanuelle Charpentier se percataron en 2012 de que esas tijeras microbianas, bautizadas CRISPR, podían servir para modificar el ADN y acabaron ganando por ello el Premio Nobel.
En 2016, el químico estadounidense David Liu inventó la segunda generación de las herramientas CRISPR, los editores de bases, más parecidos a un lápiz con goma, capaz de borrar una sola letra del ADN y sustituirla por otra.
Hace un año, Alyssa, una adolescente británica de 13 años con una leucemia muy agresiva, se convirtió en la primera persona beneficiada por los editores de bases.
Hoy la joven está en su casa, con una remisión completa de su cáncer.
Los científicos implicados publicaron este miércoles los detalles de su caso y el de dos jóvenes más.
Los tres pacientes estaban condenados a morir, por una leucemia linfoblástica aguda de tipo T, un cáncer de la sangre que no respondía ni a la quimioterapia ni al trasplante de médula ósea.
El equipo médico, encabezado por Waseem Qasim, del University College de Londres, recurrió a los revolucionarios tratamientos CAR-T.
Es una terapia que consiste en extraer los glóbulos blancos de los enfermos, rediseñarlos en el laboratorio para multiplicar su capacidad de destruir células cancerosas y volverlos a introducir en los pacientes.
En este caso, los investigadores utilizaron glóbulos blancos de donantes, pero emplearon los editores de bases para convertirlos en superglóbulos blancos universales.
El equipo de Qasim anunció en diciembre el éxito logrado con Alyssa, en el congreso anual de la Sociedad de Hematología de Estados Unidos.
Este miércoles, los investigadores revelaron la existencia de otros dos pacientes anónimos, de 15 y 13 años cuando fueron diagnosticados.
El tratamiento consiguió la “remisión profunda” de la leucemia del quinceañero en apenas un mes, pero el tercero fue trágico.
El adolescente de 13 años respondió a la terapia CAR-T, pero sufrió una infección galopante del hongo Aspergillus niger en sus pulmones y falleció, según los resultados publicados en la revista especializada The New England Journal of Medicine.
El inmunólogo estadounidense Carl June, padre de los tratamientos CAR-T, compara algunos de sus resultados con resurrecciones bíblicas, “como la de Lázaro”.
Desde 2010, las remisiones completas de tumores de la sangre —leucemias, mielomas y linfomas— se cuentan por centenares.
Sin embargo, todavía hay problemas que solucionar, como subraya el inmunólogo Jordi Minguillón, del hospital madrileño La Paz.
Uno de ellos es que la terapia también destruye células sanas del sistema inmunitario, bajando las defensas.
“Los pacientes pueden sufrir infecciones importantes al poco de recibir el tratamiento, y pueden ser muy graves.
Esa es una de las potenciales desventajas de esta terapia”, explica. El precio es otra barrera.
Las farmacéuticas cobran más de 300 mil euros por cada paciente tratado con CAR-T, aunque los hospitales públicos se afanan en desarrollar alternativas más baratas.
Los tratamientos de los tres adolescentes se han llevado a cabo en el hospital infantil Great Ormond Street de Londres, financiado parcialmente con los derechos de autor del personaje Peter Pan, desde que su creador, el novelista escocés James Matthew Barrie, los donó a la institución en 1929.
El objetivo de los investigadores es completar el ensayo clínico con una decena de pacientes, de entre seis meses y 16 años.
La terapia de los tres adolescentes es una muestra de la vanguardia de la medicina.
Los investigadores han utilizado un virus para introducir en los glóbulos blancos de los donantes un receptor con afinidad por las células cancerosas.
Los científicos han empleado el lápiz genético para inactivar tres genes de los glóbulos blancos, con tres objetivos: evitar que se maten entre ellos, hacerlos resistentes a los tratamientos oncológicos paralelos y lograr que sean aptos para ser donados.
Gracias a estas modificaciones, los superglóbulos blancos pueden identificar las células del cáncer y eliminarlas.
El hospital madrileño La Paz inició su programa de CAR-T para niños y adolescentes en 2020, con glóbulos blancos de los propios enfermos.
Desde entonces ha tenido unos 30 pacientes, sobre todo de otro tipo de leucemia, la tipo B, según detalla Jordi Minguillón.
La supervivencia supera el 50% incluso en las terapias más experimentales, pero el inmunólogo es cauteloso.
Con información de El País
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